波哌达可基注射液（BBM‑H901/信玖凝®）是中国首个、全球范围内第三个获批的AAV基因治疗药物用于成人中重度血友病B，采用一次性静脉输注，将优化的FIX‑Padua基因递送至肝细胞以实现内源性FIX持续表达。NMPA已批准该品种，且在研发过程中获得了突破性治疗品种、FDA孤儿药及儿科罕见病等一系列监管认可，说明其临